研究人員首次使用基因編輯技術(shù)成功逆轉(zhuǎn)了小鼠的退行性疾病。這項(xiàng)技術(shù)將有助于未來(lái)治療人體的類(lèi)似疾病。

　　美國(guó)周刊《科學(xué)》2015年12月31日發(fā)表的三篇研究論文顯示，研究人員利用CRISPR（clustered,定期間隔短間隔回文重復(fù)）技術(shù)，治療了一名假性肥大肌患者。目前，全世界有五千分之一的男孩患有這種疾病。

　　研究人員說(shuō)： “這是CRISPR技術(shù)第一次成功治療成年哺乳動(dòng)物的遺傳病，這項(xiàng)技術(shù)有望取代人類(lèi)疾病?！?/span>

　　假性肥大性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者的肌肉變?nèi)跏怯锌赡艿?。這是因?yàn)檫z傳變異阻止肌肉細(xì)胞正常產(chǎn)生稱為肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的蛋白質(zhì)，這是正常肌肉形成所必需的。

　　新的基因編輯技術(shù)可以修復(fù)導(dǎo)致疾病的基因突變。該方法是利用非致病性病毒作為人工修飾基因的“載體”，對(duì)患病小鼠的DNA進(jìn)行準(zhǔn)確的改變。

　　Charles Garsbach，杜克大學(xué)生物醫(yī)學(xué)工程副教授，是一篇研究論文的帶頭人。 Gersbach 和他的團(tuán)隊(duì)在完善 CRISPR 技術(shù)后，首次將這種方法直接應(yīng)用于成年小鼠的腿部肌肉治療。結(jié)果，小鼠的肌肉力量得到了改善，而小鼠的其余部分——心肌的狀況也得到了改善。