一個(gè)改善的基因療法能治愈患有囊腫性纖維化(CF)的小鼠。來自CF病人的細(xì)胞培養(yǎng)物也對(duì)這種療法反應(yīng)很好。這些令人振奮的結(jié)果來自于一項(xiàng)由位于比利時(shí)魯汶大學(xué)的分子病毒學(xué)和基因治療實(shí)驗(yàn)室組織的實(shí)驗(yàn)。

     囊腫性纖維化以及胰纖維性囊腫病是一種遺傳疾病，這種疾病會(huì)使體內(nèi)黏液變濃稠，從而引起呼吸道和胃腸道的堵塞。這種癥狀可被治療，但尚無治愈方法。

     囊腫性纖維化是由CFTR基因突變所致。CFTR基因包括一個(gè)蛋白質(zhì)的編碼，是氯離子和水排出細(xì)胞的通道。在囊腫性纖維化患者的細(xì)胞內(nèi)，這些氯離子通道功能失調(diào)甚至缺失，導(dǎo)致粘稠的黏液開始聚集。

    “許多年前，一種新藥被推出來修復(fù)失調(diào)的氯離子通道?！盳eger Debyser教授解釋道“不幸的是，這種藥只對(duì)少數(shù)的囊腫性纖維化患者奏效。關(guān)于基因療法的影響，之前的實(shí)驗(yàn)顯示治療是安全的，但對(duì)囊腫性纖維化患者很大程度上是無效的。然而，由于基因療法在血友病及先天性失明上獲得成功，我們?cè)俅螜z驗(yàn)治療囊腫性纖維化的可能?！?/span>

    這就是第一作者Dragana Vidovi 和Marianne Carlon研究這種將與氯離子通道(由CFTR基因編碼)有關(guān)遺傳物質(zhì)加入重組AAV病毒載體的改善基因療法的原因。研究者用這個(gè)載體來運(yùn)送一個(gè)復(fù)制的健康CFTR基因到受影響的細(xì)胞內(nèi)。

    這種方法在囊腫性纖維化的老鼠和取自囊腫性纖維化患者的細(xì)胞組織上取得積極的效果?！拔覀兺ㄟ^呼吸道給予老鼠rAAV。大多數(shù)囊腫性纖維化老鼠恢復(fù)健康。在取自囊腫性纖維化患者的細(xì)胞組織中，氯離子和液體輸送被修復(fù)了?！?/span>

    在基因療法用于治療囊腫性纖維化患者之前還有一段很長(zhǎng)的路要走。Debyser解釋道：“我們絕對(duì)不能給予囊腫性纖維化患者錯(cuò)誤的希望?；诨虔煼ǖ闹委熯€需要多年的努力。首先，我們的實(shí)驗(yàn)僅限于老鼠和提取于病人的細(xì)胞組織，未包含真實(shí)的人。此外，我們還需要檢驗(yàn)療法多久可以奏效。重復(fù)給藥是必要的。然而，對(duì)于治愈囊腫性纖維化進(jìn)一步研究，基因療法顯然是一種有希望的候選方法?！?/span>