1、腺相關(guān)病毒（AAV）簡介

     腺相關(guān)病毒屬微小病毒科( parvovirus)，為無包膜的單鏈線狀 DNA 病毒。AAV 的基因組約 4700bp，包括上下游兩個開放讀碼框架(ORF)，位于分別由 145 個核苷酸組成的 2 個反向末端重復序列(ITR)之間。
基因組中有 3 個啟動子(P5、P19 和 P40) 和 2 個開放閱讀讀框(ORF)，rep 和 cap，如圖 1 所示。rep 編碼 4 個重疊的多功能蛋白，即 Rep78、Rep68、Rep52 和 Rep40，其中 Rep78 與 Rep68 參與 AAV 的復制與整合，Rep52 和 Rep40 具有解螺旋酶和 ATP 酶活性，與 Rep78、Rep68 共同參與單鏈基因組的復制；cap 編碼的 VP1、VP2、VP3是裝配成完整病毒所需要的衣殼蛋白，它們在 AAV 病毒整合、復制和裝配中其重要作用。

     2、腺相關(guān)病毒的優(yōu)點

     1. 安全性高：迄今從未發(fā)現(xiàn)野生型 AAV 對人體致病，重組 AAV 基因組序列上去除了大部分的野生型 AAV 基因組元件，進一步保證了安全性；
     2. 免疫原性低：AAV2 的基因組僅 4681 個核苷酸，便于用常規(guī)的重組 DNA技術(shù)進行操作，而且進行動物實驗時造成的免疫反應??；
     3. 宿主范圍廣：能感染分裂細胞和非分裂細胞；
     4. 表達穩(wěn)定：能介導基因的長期穩(wěn)定表達；
     5. 物理性質(zhì)穩(wěn)定：在 60℃不能被滅活，能抗氯仿；

     3、重組腺相關(guān)病毒載體不同血清型

     研究發(fā)現(xiàn) AAV 具有多種血清型，各種不同血清型的 AAV 載體的主要區(qū)別是 衣殼蛋白不同，因此對不同的組織和細胞的轉(zhuǎn)染效率存在差異。目前漢恒生物 在包裝腺相關(guān)病毒時有 9 中不同的 AAV 血清型可供客戶選擇，建議客戶針對不同 組織器官選擇相應血清型的 AAV 病毒，見下表。

     9種不同血清型對各組織器官細胞的親和性
     血清型 組織親和性
     AAV1 肌肉，心臟，骨骼肌（包括心?。窠?jīng)組織
     AAV2 中樞神經(jīng)，肌肉，肝臟，腦組織，眼，
     AAV3 肌肉，肝臟，肺，眼
     AAV4 中樞神經(jīng)，肌肉，眼，腦
     AAV5 肺，眼，中樞神經(jīng)，關(guān)節(jié)滑膜，胰腺
     AAV6 肺，心臟
     AAV7 肌肉，肝臟
     AAV8 肝臟，眼，中樞神經(jīng)，肌肉
     AAV9 心臟，肌肉，肺（肺泡），肝臟，中樞神經(jīng)