根據(jù)最近發(fā)表在國(guó)際期刊《科學(xué)報(bào)告》上的一篇研究論文，哥倫比亞大學(xué)等研究人員最近使用 CRISPR/Cas9 基因編輯技術(shù)成功糾正了導(dǎo)致患者干細(xì)胞失明的基因突變。個(gè)性化治療眼病的新療法提供了新的線索。

　　研究員Alexander Bassuk表示，我們的目標(biāo)是修復(fù)視網(wǎng)膜色素變性（XLRP）患者眼部退化的視網(wǎng)膜。CRISPR/Cas9是一種受損的RPGR，是一種精準(zhǔn)的基因編輯技術(shù)，可以有效修飾視網(wǎng)膜。單一的DNA改變。更重要的是，這種經(jīng)過(guò)修飾的組織來(lái)源于患者自身的干細(xì)胞，對(duì)抑制組織排斥是有害的，或許可以在不使用藥物的情況下移植患者。

　　通過(guò)將CRISPR/Cas9技術(shù)應(yīng)用于人類干細(xì)胞，研究人員可以糾正特殊的基因突變，然后將新的健康細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，讓研究人員能夠使用先進(jìn)的手術(shù)技術(shù)。因此，視網(wǎng)膜疾病將細(xì)胞注入所需的位置，這是一個(gè)干細(xì)胞治療發(fā)展的完美模式。本文的研究是一項(xiàng)驗(yàn)證實(shí)驗(yàn)，相關(guān)結(jié)果表明，研究人員不僅可以修復(fù)罕見(jiàn)的基因突變，還可以操縱患者體內(nèi)的干細(xì)胞，因?yàn)樗鼈兛梢灾鼐幊踢M(jìn)入視網(wǎng)膜。干細(xì)胞的利用是關(guān)鍵。 .

　　目前，CRISPR技術(shù)可以糾正13?個(gè)干細(xì)胞RPGR突變，Bassuk說(shuō)，因?yàn)榛蛲蛔円话阄挥赗PGR基因的高度重復(fù)序列中，他指出研究結(jié)果非常有前景。確定一個(gè)基因的特定DNA序列，這是非常困難的，研究人員不知道CRISPR/Cas9技術(shù)是否可以糾正基因中的點(diǎn)突變。

　　CRISPR 技術(shù)以前沒(méi)有用于人類研究，很多科學(xué)家擔(dān)心這項(xiàng)技術(shù)可能會(huì)導(dǎo)致體內(nèi)潛在的基因突變，倫理界也關(guān)注這項(xiàng)技術(shù)。我們認(rèn)為它會(huì)改變?nèi)祟惖木雍吐鸭?xì)胞他們希望實(shí)時(shí)監(jiān)測(cè)和研究患有特殊視網(wǎng)膜退行性疾病的患者，以幫助開(kāi)發(fā)新的疾病治療方法。